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EMA批准抗肌营养不良症新增大延时片ataluren上市

更新时间:2020-12-28 20:10:04

  目前,欧洲药品管理局已经批准一种治疗杜氏神经肌肉疾病的新药ataluren(PTC124),这对于治疗杜氏神经肌肉遗传性疾病为重大进步。

  尽管该药不能完全治愈这类疾病,但会明显减缓病情恶化速度。新药将在近期推向市场,给病患带去巨大希望,毕竟治疗该病的药物十分有限。该药由美国PTC疗法研究所开发研制,欧洲药品管理局已准许其在一定条件下进入欧洲市场,但之前必须得到欧盟委员会许可。

  杜氏型肌营养不良症是一种儿童易患的神经肌肉性疾病,且患者几乎仅为男孩。法国平均每3300名儿童中就有1人罹患此病,即每年150到200个新生儿深受其害。杜氏型肌营养不良将导致患者四肢及躯干肌肉日趋无力,以致在青少年时期完全丧失行走能力,终致患者因心衰竭而早逝。

  报道指出,基于“基因手术”这一创新技术,ataluren对于13%的杜氏型肌营养不良患者产生了疗效。这部分患者携带一种特殊的突变基因。这种突变基因过早阻碍了抗肌萎缩蛋白合成,该蛋白对于保证肌肉正常机能不可或缺。通过服用该药物,细胞组织将忽略上述突变基因发出的“终止信号”,从而完成蛋白质的合成。

  为证明药效,美国PTC疗法研究所对约200名确诊患病但还能行走的5岁以上儿童进行了多项试验。实验证实,该药的确可以减缓疾病恶化速度,甚至改善行走能力。法国相关肌肉学研究所医疗及科学部门高层托马斯沃伊特在接受《费加罗报》采访时表示,如果没有药物治疗,上述儿童在6分钟内的移动距离平均每年会减少40米。然而,服用ataluren一年的患儿在6分钟内的移动距离仅减少了30米,这无疑是巨大进步。

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